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A Food and Drug Administration dos EUA concedeu aprovação acelerada na sexta-feira para o medicamento para doença de Alzheimer lecanemab, um dos primeiros medicamentos experimentais para demência a aparecer para retardar a progressão do declínio cognitivo.
“A doença de Alzheimer incapacita imensamente a vida daqueles que a sofrem e tem efeitos devastadores sobre seus entes queridos”, disse o Dr. Billy Dunn, diretor do Escritório de Neurociência no Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, em uma afirmação. “Esta opção de tratamento é a terapia mais recente para atingir e afetar o processo subjacente da doença de Alzheimer, em vez de tratar apenas os sintomas da doença”.
Lecanemab será comercializado como Leqembi, disse o comunicado da FDA. Ele mostrou “potencial” como tratamento da doença de Alzheimer ao parecer retardar a progressão, de acordo com os resultados do estudo de Fase 3, mas levantou preocupações de segurança devido à sua associação com certos eventos adversos graves, incluindo inchaço cerebral e sangramento.
Em julho, o FDA aceitou o Pedido de Licença Biológica da Eisai para o lecanemab sob o processo de aprovação acelerada e concedeu a revisão prioritária do medicamento, de acordo com a empresa. o programa de aprovação acelerada permite a aprovação antecipada de medicamentos que tratam condições graves e “preenchem uma necessidade médica não atendida”, enquanto os medicamentos continuam a ser estudados em ensaios maiores e mais longos.
Se esses ensaios confirmarem que o medicamento oferece um benefício clínico, o FDA poderá conceder a aprovação tradicional. Mas se o teste confirmatório não mostrar benefícios, o FDA tem os procedimentos regulatórios que podem levar à retirada do medicamento do mercado.
O lecanemab, um anticorpo monoclonal, não é uma cura, mas funciona ligando-se ao beta-amilóide, uma característica da doença de Alzheimer. No final de novembro, os resultados de um ensaio clínico de Fase 3 de 18 meses publicado no The New England Journal of Medicine mostraram que o lecanemab “reduziu os marcadores de amilóide no início da doença de Alzheimer e resultou em declínio moderadamente menor nas medidas de cognição e função do que o placebo aos 18 anos. meses, mas foi associado a eventos adversos”.
Os resultados também mostraram que cerca de 6,9% dos participantes do estudo que receberam lecanemab, como uma infusão intravenosa, descontinuaram o estudo devido a eventos adversos, em comparação com 2,9% daqueles que receberam placebo. No geral, houve eventos adversos graves em 14% do grupo lecanemab e 11,3% do grupo placebo.
Os eventos adversos mais comuns no grupo lecanemab foram reações às infusões intravenosas e anormalidades em suas ressonâncias magnéticas, como inchaço cerebral e sangramento, chamadas anormalidades de imagem relacionadas ao amiloide, ou ARIA, que podem se tornar fatais.
Algumas pessoas que sofrem de ARIA podem não apresentar sintomas, mas ocasionalmente podem levar à hospitalização ou comprometimento duradouro. E a frequência de ARIA parecia ser maior em pessoas que tinham um gene chamado APOE4, que pode aumentar o risco de doença de Alzheimer ou outras demências. ARIA “eram numericamente menos comuns” entre os não portadores de APOE4, mostrou o estudo.
As informações de prescrição do medicamento trazem um aviso sobre a ARIA, diz o FDA.
Os resultados do estudo também mostraram que cerca de 0,7% dos participantes do grupo lecanemab e 0,8% dos participantes do grupo placebo morreram, correspondendo a seis mortes no grupo lecanemab e sete no grupo placebo.
A Associação de Alzheimer congratulou-se com a decisão de sexta-feira.
“Ao retardar a progressão da doença quando tomado nos estágios iniciais da doença de Alzheimer, os indivíduos terão mais tempo para participar da vida diária e viver de forma independente”, disse a presidente e CEO Joanne Pike. “Isso pode significar mais meses de reconhecimento ao cônjuge, filhos e netos. Isso também pode significar mais tempo para uma pessoa dirigir com segurança, precisão e rapidez, cuidar das finanças da família e participar plenamente de hobbies e interesses”.
Mais de 6,5 milhões de pessoas nos Estados Unidos vivem com a doença de Alzheimer, de acordo com o Associação de Alzheimere esse número deve crescer para 13,8 milhões até 2060.
O lecanemab terá um preço de atacado de US$ 26.500 por paciente por ano, anunciaram os fabricantes do medicamento na sexta-feira.
A Biogen e a Eisai listaram o medicamento um pouco abaixo do preço reduzido do Aduhelm, medicamento para Alzheimer, que agora custa a um paciente médio cerca de US$ 28.200. As empresas tiveram que reduzir o custo do Aduhelm – originalmente fixado em US$ 56.000 por paciente por ano – depois que as seguradoras se recusaram a cobri-lo.
Ao justificar o custo de Leqembi, as empresas disseram em um comunicado de imprensa que, com base na qualidade de vida estimada das pessoas que o tomam, o valor do medicamento para a sociedade é de cerca de US$ 37.000 por ano, mas eles optaram por diminuir “com o objetivo de promover um acesso mais amplo ao paciente, reduzir a carga financeira geral e apoiar a saúde sustentabilidade do sistema”.
O custo de atacado de um medicamento é semelhante ao preço de etiqueta de um carro. Não é necessariamente o que os pacientes pagarão depois que o seguro ou outros descontos forem considerados.
A cobertura de seguro para este medicamento não é um dado, no entanto. O Medicare restringiu sua cobertura do medicamento irmão do lecanemab, o Aduhelm, depois que os ensaios clínicos mostraram benefícios questionáveis para os pacientes. A agência concordou em cobrir o medicamento apenas para pessoas inscritas em ensaios clínicos registrados, o que limitava o acesso ao medicamento.
A administradora do Centro de Serviços Medicare e Medicaid, Chiquita Brooks-LaSure, disse após a decisão do FDA na sexta-feira que seu escritório revisaria Leqembi rapidamente, mas por enquanto, devido à sua aprovação acelerada, ele será coberto da mesma forma que Aduhelm.
“Na CMS, continuaremos a revisar rapidamente os dados sobre esses produtos à medida que estiverem disponíveis e estamos comprometidos com o acesso oportuno a tratamentos, incluindo medicamentos, que melhoram os resultados clinicamente significativos”, disse Brooks-LaSure em uma afirmação.
No mês passado, a Alzheimer’s Association apresentou um pedido formal pedindo ao CMS que forneça “cobertura total e irrestrita” aos tratamentos de Alzheimer aprovados pelo FDA.
“O que a FDA fez hoje ao conceder aprovação acelerada a Leqembi foi a decisão certa. Mas o que o CMS está fazendo ao restringir severamente a cobertura para tratamentos aprovados é sem precedentes e errado”, disse Pike em um comunicado na sexta-feira.
“O FDA revisou cuidadosamente as evidências para Leqembi antes de conceder a aprovação. A CMS, em nítido contraste, negou cobertura para Leqembi meses atrás, antes mesmo de revisar as evidências dessa droga. O CMS nunca fez isso antes com nenhum medicamento, e é claramente prejudicial e injusto para aqueles com Alzheimer. Sem acesso e cobertura deste tratamento e de outros de sua classe, as pessoas estão perdendo dias, semanas, meses – memórias, habilidades e independência. Estão perdendo tempo.
A CMS disse à CNN que analisará e responderá ao pedido da associação. A agência também observou que continua a se manter informada sobre os ensaios clínicos em andamento, incluindo os resultados mais recentes do lecanemab publicados no New England Journal of Medicine. Além disso, reuniu-se com fabricantes de medicamentos para saber mais sobre seus esforços desde que a decisão de cobertura do CMS foi anunciada.
O FDA aprovou o Aduhelm para as fases iniciais da doença de Alzheimer em 2021 – mas essa decisão foi envolta em controvérsia, pois uma investigação do Congresso descobriu na semana passada que a “colaboração atípica” do FDA para aprovar o medicamento de alto preço estava “cheia de irregularidades”.
Antes de Aduhelm, o FDA não aprovava uma nova terapia para a doença desde 2003.
A aprovação do FDA de Aduhelm e o alto preço inicial atingiram os prêmios da Parte B do Medicare, elevando os pagamentos mensais padrão de 2022 em 14,5%, para US$ 170,10.
Cerca de US $ 10 do aumento do prêmio – ou pouco menos da metade do valor – foi devido a Aduhelm, disse um funcionário do CMS à CNN no final de 2021.
O aumento do prêmio foi definido antes que o Medicare anunciasse sua cobertura limitada do medicamento, mas seus atuários precisavam garantir que o programa tivesse financiamento suficiente caso Aduhelm fosse coberto.
A decisão do Medicare, bem como a redução do custo do medicamento pela Biogen, levou a uma queda nos prêmios mensais para 2023 para $ 164,90.
A aprovação acelerada do lecanemab pela FDA era esperada, disse o Dr. Richard Isaacson, diretor da Clínica de Prevenção de Alzheimer no Center for Brain Health em Faculdade de Medicina Schmidt da Florida Atlantic University.
Isaacson disse que o lecanemab pode ser “outra ferramenta” em sua caixa de ferramentas para combater a doença de Alzheimer.
“Vou prescrever este medicamento para a pessoa certa, na dose certa e de forma monitorada com muito cuidado, mas este medicamento não é para todos”, disse ele.
“Eu faria testes genéticos para APOE4 primeiro. Eu teria uma discussão franca com meus pacientes”, disse ele. “Se alguém está tendo efeitos colaterais, se alguém está tomando um medicamento para afinar o sangue, se alguém tem um problema, eles precisam discutir isso com o médico assistente e precisam procurar atendimento médico imediatamente.”
